Läkemedelsutveckling

En sammanställning av information om läkemedelsutvecklingen för FOP.

Hela sidan uppdaterades 18 oktober 2023 mer vägledning/länkar kommer!
Scrolla ↓ till röda texten för info. och SENASTE NYTT.

Här nedan skall jag göra mitt bästa att förenkla, förklara och hålla dig uppdaterad om var du hittar den senaste informationen och lite kort om vad som är aktuellt idag. De senaste åren har olika forskningsprojekt runt om i världen gjort banbrytande upptäcker som kan leda till olika typer av läkemedel och genterapi-forskningen för FOP går framåt. Den allra första läkemedelsstudien på FOP-patienter startade 2014. Idag pågår fler studier och mer är på gång. Det är mycket att hålla reda på både som patient och läkare.

*Prövningsläkemedel/studieläkemedel = Ej ännu godkänt läkemedel. Viktigt att komma ihåg är att kliniska studier/prövningar är medicinska studier, inte medicinering. Studier kan innebära risker samtidigt är en enorm möjlighet “The Twilight Zone”, chansen att tidigt få testa en potentiell framtida medicin som man hoppas kunna stoppa FOP. Och samtidigt bli omhändertagen, vara under uppsikt, genomgå viktiga provtagningar och regelbundet få träffa en FOP-läkare. 

• Dr Kaplan förklarar “The Twilight Zone”: Benefit, Risk and Hope in Clinical Trials for FOP

Förenklat om de olika faserna i läkemedelsutvecklingen.

1. Upptäckt = Forskare ser ett sammanhang. En orsak och en eventuell lösning och forskar vidare på det i sina laboratorium (jag tror att även kemisterna är med och bidrar redan här).
2. Förklinisk =  Prövningsläkemedel måste testas på djur före människor. Forskningslabb, mikroskop, diverse olika forskningsutrustningar, celler, djur (ex: bananflugor, sebrafiskar, möss) Kemister tar fram studieläkemedel utifrån forskares upptäckter för att se om substansen kan lösa problemet. Grundliga studier måste bevisa att substansen fungerar på ett tillfredställande och säkert sätt på djurmodeller innan man kan ansöka om tillstånd för att gå vidare till det som kallas kliniska studier/prövningar och betyder tester på människor.
3. Klinisk utveckling – Fas 1. Fas 2. och Fas 3. = Här börjar man testa prövningsläkemedel på människor.
4. Fas 1 = På frivilliga friska personer testar man säkerheten och eventuella biverkningar av prövningsläkemedlet som är tänkt att bli ett läkemedel.
5. Fas 2 = Man testar olika doser och eventuella biverkningar på patienter med sjukdomen och ser om prövningsläkemedlet har en tillfredställande verkan. I den här fasen används även placebo för att på snabbast sätt kunna se resultat. Bevisen måste fram att prövningsläkemedlet är säkert och fungerar på patienterna, och i vilka doser. Man måste även bevisa att den gör skillnad för patienten i det dagliga livet för att kunna få gå vidare till nästa fas.
6. Fas 3 = Nu gäller det. Alla förstudier är gjorda, man har sammanställt allt data från tidigare studier och kommit till den bästa tänkbara doseringen av detta prövningsläkemedel. Prövningsläkemedlet som är tänkt att bli en medicin skall nu under en längre period testas av patienter med sjukdomen. För att kunna bli en medicin så måste studien lyckas bevisa att prövningsläkemedlet fungerar, är säker och är till stor skillnad för patienten i det dagliga livet.
7. Regelverkets Godkännande. Den byråkratiska delen, alla instanser som går igenom ansökningarna, resultaten från studierna och bestämmer om det blir godkänt som läkemedel. Det är även mycket sånt byråkratiskt och etiskt på resans gång och mellan alla olika faser.

Aktuella läkemedlesstudier finns för patienter i Sverige & Norden. 

• Sverige:
  Studieansvarig läkare i Sverige; Staffan Berglund, Kliniskt forskningscentrum på Umeå Universitetssjukhus.
• Finland:
  Studieansvarig läkare i Finland: Matti Hero, HUS Children and Adolescents Park Hospital Clinical Trial Unit, Helsinki.
• Övriga Europa där patienter från Norden har möjlighet att delta:
  Det behöver jag kolla upp ordentligt, det har varierat och ibland får vi lite luddig information.
•  En karta över pågående läkemedelsstudier för FOP på IFOPAs hemsida. klicka här.
•  På ClinicalTrials.gov kan du se vilka studier som rekryterar, vilka som är aktiva och läsa mer om hur studierna är upplagda och när dom beräknas vara klara. klicka här.

Övriga studier du som patient & läkare kan delta i idag.

IFOPA – FOP Registry – FOP Biobank.

IFOPAs FOP Registry – patient driven data for a cure. Ett register vi hoppas att alla med FOP registrerar sig i. Det är viktigt även för de som deltagit i Clementias “Natural History Study”. Steg ett i registreringen är väldigt enkelt. Det handlar bara om att registrera sig. Bara det hjälper oss idag att kartlägga hur många patienter med FOP det finns och var i världen de befinner sig, information som är en otroligt viktig del när läkemedel skall utvecklas och sedan kunna rullas ut på marknaden. Varefter man har ork och tid kan man sedan fylla i ytterligare information om sin FOP i registret. Allt kan du göra från din dator (mobilversion är på gång). I registret finns en patientdel, och en del för läkare att fylla i.

IFOPAs FOP Biobank samlar saliv, urin, blod och mjölktänder från patienter med FOP, anhöriga och icke anhöriga frivilliga för att användas i FOP forskningssyfte. Med proverna skapas en kollektion av prover som kallas för en “biobank”. Proverna kopplas till anonym information från ett frågeformulär för att hjälpa forskare att studera genetiska och andra individuella skillnaderna bland personer med och utan FOP.

• IFOPAs FOP Registry – patient driven data for a cure. läs mer och registrera dig klicka här.
• IFOPAs FOP Biobank läs mer klicka här.
• IFOPAs medlemsregister /FOP patient directory (kostnadsfritt) klicka här.

Tidigare info & senaste nytt:

2023 och framåt  

• OKTOBER 2023
  För absolut senaste nytt om läkemedelsutvecklingen och medicinska studier länkar jag till IFOPAs hemsida. IFOPAs information gällande läkemedelsstudier uppdateras nu varje vecka. Google-translateknapp högst upp på IFOPAs hemsida för att läsa på Svenska.
  • Här hittar du en karta över alla pågående läkemdelssudier
  • Anmäl dig för att få senaste nytt på mail via IFOPAs “Clinical Trial Alert” länk kommer snart.
  • Mer smarta länkar kommer att fyllas på här… inom kort
  • Jag har ändrat lite i hela texten på den här sidan, men kommer att göra fler finjusteringar varefter.
  Hejsvjejs – Marie H. Fahlberg.
  

2021 – 2023

• JANUARI 2021 – OKTOBER 2022
  Den här tiden undvek jag att uppdatera gällande läkemedelsutvecklingen. Dels var det ovisst under/efter coronan, och samtidigt svårt att hinna med att hålla sig uppdaterad om vad som verkligen var senaste nytt då det hände så otroligt mycket på den här fronten. Så för att vara på den säkra sidan pausade jag mitt informationsflöde för att inte riskera att ha inaktuell information på sidan.

2020 

• AUGUSTI -DECEMBER 2020
  På grund av rådande corona-pandemi är läget ovisst och många studier är satta på paus av olika anledningar. Men några positiva nyheter kom det också.
  • Biocryst Fas 1. studie på BCX9250 blev klar.
  • Keros Terapeutics Fas 1 studie på KER-047 blev klar, pressrelease klicka här.
  • Ipsen presenterar resultat från Fas 3 studien MOVE Palovarotene, pressrelease klicka här.
  • Regenerons Fas 2 studie Lumina-1 pausas, pressrelease klicka här.
• JULI 2020
  STOPFOP webinair. På grund av Covid-19 blev studien satt på paus men nu är den på gång och här kan du få veta mer om både saracatinib, forskningen och studien.
  STOPFOP webinair klicka här.
• JUNI 2020
  20/6 Regeneron delar resultatet från fas 1 studien med Garetosmab (anti Activin-A). Det är alltså den första gången man testade den på människor, friska frivilliga människor som ställer upp som “försökskaniner”. 
  Pressrelease klicka här.
  
• MAJ 2020
  Ipsen fas 3 studie MOVE med Palovarotene på vuxna är igång igen.
  Godkännande från etiska nämnden. MOVE studien med Palovarotene på vuxna fortsätter. 
• JANUARI 2020
  24/1 Ipsen pausar för alla som deltar i fas 3 studien MOVE med Palovarotene. Pressrelease klicka här. Brev från Ipsen Sverige på lättläst Svenska klicka här.

2019

• DECEMBER 2019
  12/12 Ipsen meddelar att barn under 14 år tas bort ur fas3-MOVE studien gällande kronisk dos Palovarotene, pressrelease klicka här.
• OKTOBER 2019.
  16/10 Ipsen & Blueprint Medicines överenskommelse gällande BLU-782. För mer information klicka här.
• MARS 2019.
  27/3 Blueprint Medicins planerar att påbörja en fas 2 studie med BLU-782 under sista kvartalet av 2019 baserat på framstegen i den pågående fas 1 studien och input från medicinska experter. För mer information klicka här.
  
• FEBRUARI 2019.
  Blueprint Medicins påbörjar fas 1 studien med BLU-782. En medicin i tablettform. För mer information klicka här.
• JANUARI 2019.
  31/1 Clementias CEO Clarissas brev till the FOP community ang. läkemedelsansökan till FDA under andra halvan av 2019. Ansökan är baserad på resultaten från fas 2 studien och skickas in redan innan fas 3 studien är avslutad (Svenska). klicka här.
  25/1 Läkemedelsföretaget IPSEN köper upp Clementia, pressrelease klicka här. pdf.
  

2018

• OKTOBER 2018.
  23/10 Clementias pressrelease om planerad ny läkemedels ansökan (NDA) till FDA under andra halvan av 2019, baserad på resultaten från fas 2 studien. klicka här.
  1/10 Blue Prints pressrelease om förklinisk data som stödjer utvecklingen av BLUE-782 en ALK2 hämmare. Planerar Fas 1 studie 2019. klicka här.
• SEPTEMBER 2018.
  26/9 Clementias pressrelease, uppdaterad data angående Palovarotene fas 2B studie klicka här.
• Inspelade webinairsändningar med information och frågor & svar angående de två olika läkemedelsstudierna som pågår, och en informationsvideo från IFOPA om kliniska studier & patientens roll och valmöjligheter.
  · Clementias MOVE Trial  klicka här.
  · Regenerons LUMINA-1 Trial klicka här.
  · IFOPAs informations video klicka här.
• AUGUSTI 2018.
  Clementias Fas 3 MOVE-studie Press release. Studien är nu stängd (totalt ingår 99 patienter, 15 center i 11 länder) pressrelease 2018-08-16 klicka här. 
• April 2018.
  Clementias faktavideo om Fas 3 MOVE studien klicka här.
• FEBRUARI-MARS 2018.
  Clementias Fas 3 MOVE-studie på Kliniskt forskningscentrum i Umeå för Svenska patienter med FOP, läs inbjudan klicka här. Studieansvarig läkare, Staffan Berglund. “MOVE‐studien är en global klinisk fas 3‐studie med studieläkemedlet palovaroten. Studien förväntas inkludera cirka 80 vuxna och barn med FOP från 4 års ålder (På 20st center i 16 länder spridda på 6 kontinenter). Alla patienter får palovaroten varje dag (ingen placebo) under två år, högre doser under perioder med flare-ups för att se om denna dosering med palovaroten minskar bildningen av extra skelett jämfört med obehandlade patienter. MOVE‐prövningen kommer att utvärdera säkerhet och effekt av palovaroten för FOP…”
  ·Mer information från Clementia;
  · Frågor & Svar om MOVE-studien (På Svenska) klicka här.
  · Youtube video om hur palovarotene agerar i kroppen klicka här.
  · Brev från Clementias CEO Clarissa Desjardins (På Svenska) klicka här.
  ps. Clementias översättningar är vi enormt tacksamma för, de har dock lite brister rent språkmässigt, hoppas du som läsare har överseende med det.

2017.

• NOVEMBER 2017.
  Regenerons fas 2 studie, LUMINA-1 Trial. Öppen för vuxna patienter med FOP (Har ej något center  i Sverige men man kan delta i studien ex. i Holland eller England). Information för FOP Forskare och läkare ActivinAandFOP.com . Är du läkare och intresserad av att vara studieansvarig för fas 2 studien i ditt land kontakta Regeneron.
  • Vill du veta mer om studien eller om du som patient kan delta, be din läkare kontakta Regeneron:
  · Medicinsk Information Hotline: +1-510-496-3637
  · Email: medical.information@regeneron.com
• SEPTEMBER 2017.
  Clementia har fått Orphan Drug (Särläkemedel), Fast Track and Breakthrough Therapy Designations för FOP från the U.S. Food and Drug Administration (FDA) och orphan status för behandlingen av FOP inom EU. (Mer info/pressrelease 31 Aug-2017 klicka här.
  Det innebär att dom endast behöver vänta 6månader på besked om medicinen blir godkänd eller ej efter att de  kliniska studierna är avslutade och presenterade för FDA. (En process som annars kan ta flera år).
• AUGUSTI 2017.
  Regeneron har fått Fast Track Designation från the U.S. Food & Drug Administration (FDA) för REGN 2477.
  Det innebär att dom endast behöver vänta 6månader på besked om medicinen blir godkänd eller ej efter att de  kliniska studierna är avslutade och presenterade för FDA. (En process som annars kan ta flera år).
• AUGUSTI 2017. 
  Kliniska Studier på Kyoto University i Japan. Forskare under ledning av Junya Toguchida startar kliniska studier med Rapamycin under 2017, mer info klicka här.
• JULI 2017.
  Blueprint Medicines & Alexion Pharmaceuticals avslutar sitt samarbete.
  Läs pressrelease klicka här.
• JUNI 2017.
  Regeneron Pharmaceuticals fas 2 studie med REGN2477 planeras starta hösten 2017.
  Mer information on studien klicka här.
• MARS 2017.
  Läkemedelsföretaget Clememtia Pharmaceutical inc. släpper de preliminära resultaten från fas 2, del A.
  Den öppna förlängningsstudien (Open Label Extension, OLE) av palovaroten för behandling av patienter med FOP. Fas 3 studien beräknas starta under 2017. Pressrelease på Svenska klicka här.
• Mars 2017.
  Läkemedelsföretaget Regeneron meddelar att den första fas 1 studien för att utröna säkerheten på människor med REGN2477 är avslutad.
  Man planerar nu en fas 2 studie som beräknas starta under 2017. Mer info på IFOPAs sida klicka här.

2016.

• Oktober 2016.
  Läkemedelsföretaget Clememtia Pharmaceutical inc. släpper de första resultaten från fas 2 studien med palovarotene.
  De positiva resultaten tillsammans med det man lärt sig från The Natural History study gör att man nu beslutat att gå vidare till en fas 3 studie så snart som möjligt under 2017. Den studien kommer att bestå av två olika delar. I den ena delen kommer den bästa av de tre doserna som använts i fas 2 och den utökade fas 2 studien att användas. Den andra delen av fas 3 studien innebär att man skall testa om palovarotene är säker och förhindrar skelettbildning vid kirurgiska ingrepp.
  • Mer info, Eng:
  · Clemetia Clinical trials
  · Clementias Pressrelease 14 okt-16
  · Brev från Clementias CO 14 okt-16
  · Vanligt förekommande frågor & Svar .
• Juli 2016.
  Läkemedelsföretaget Regeneron meddelar att man påbörjat klinska studier med anti Activin-A.
  Steg ett med frivilliga friska personer startade i juni 2016. Man skall reda ut säkerheten, eventuella biverkningar och hur Anti-activin A påverkar människokroppen. Regeneron räknar med att kunna granska dess data före årets slut och påbörja kliniska studier på patienter med FOP så snart som möjligt efter det, baserat på resultaten. Mer info från IFOPA på Engelska hittar du klicka här.
• Juni 2016.
  FOP labbets 25e Forskningsrapport. “25år med FOP, historia & milstolpar”.
  Det kan låta avancerat, men låt det inte skrämma dig. Ta en titt, läs rubrikerna och titta på bilderna (flera bilder från Seminariet i Sverige 2015). Det innehåller långt ifrån bara forskningstermer. Det är även lite historia och milstolpar, 25 år med FOP. klicka här.
• Juni 2016.
  Clementia, Palovarotene.
  Fas 2 studien pågår just nu även med en utökad prövning som kallas Fas 2 del B för att undersöka nya doserings-alternativ, hör mer om den på Clementias YouTube kanal. Den delen kan vi i Skandinavien inte medverka i. Men den del av de kliniska studierna vi kan delta i är The Natural History Study (se länk ovan). I höst beräknas data från Fas 2 studien vara sammanställd. Sedan hoppas vi det går vidare till fas 3.

2014

• Augusti 2014.
  Clementia, Palovarotene.
  Fast 2 studien med studieläkemedlet palovarotene startar. Det är den första läkemedelsstudien på patienter med FOP.

*28st tidigare studier. I texten ovan står det att saracatinib har varit med i 28 tidigare kliniska studier. För FOP innebär det att man inte behöver börja på “ruta 1” och göra alla förstadie-tester som tar fler år. Delar som biverkningar och sånt, den delen är redan avklarad. Vilket gör att om den här typen av medicin ser ut att fungera på FOP så kan det gå förhållandevis snabbt framåt med kliniska studier.

“Jag hoppas den här informationen hjälper dig få en samlad bild av vad som pågår inom läkemedelsutvecklingen för FOP idag”.
– Marie H Fahlberg, IFOPAs IPC representant i Sverige.

FOP Information ← ¦ → Vad är FOP?