Hemma från Boston

En historisk helg, det allra första läkemedelsutvecklingsforumet för FOP hölls den 21-22 nov. 2014 i Boston. Arrangerat av IFOPA, imponerande, professionellt och enormt välarrangerat. Det här är något helt annat än ett FOP Seminarium, här handlar det om att skapa förutsättningarna för att läkemedelsutvecklingen för FOP skall gå så smidigt och så snabbt fram som möjligt. Att göra saker i rätt ordning så det inte tar längre tid än nödvändigt på grund av missad byråkrati. Att alla instanser i denna kedja får kunskap om hur och vad som måste förberedas och göras idag så det är klart när vi knackar på dörren till framtiden. Visionen att vi alla samarbetar i första hand med önskan om att bota FOP så snabbt som möjligt.

Läkemedelsföretaget Clementia berättade om de kliniska testerna som pågår just nu. Men det var inte mer än det vi familjer runt om i världen redan vet, vi får all uppdaterad info via mail direkt när den släpps genom IFOPA. Det känns otroligt bra. Men glöm inte bort att det finns andra vägar att stoppa FOP så det här är inte det enda. Det händer enormt mycket inom forskningen idag. Det är därför det här forumet var/är så enormt viktigt.

Det här forumet handlade mycket om att koppla samman nyckelpersoner från hela världen. Att informera och skapa förutsättningarna för bra och viktiga samarbeten. Att både investmentbolag, läkemedelsföretag och forskare fick möjlighet att lyssna på de olika forskarna och deras arbeten och vise versa. Att både möta och höra berättelser från anhöriga och patienter med FOP. Hur det är att leva med diagnosen i olika åldrar som förälder och drabbad. Att se vad som händer på cellnivå i ett laboratorium är ju något helt annat än att möta dessa människor eller att sitta med ansökningar och läsa en text för att fatta beslut om varför man skall investera i just den här diagnosen. Det här handlar ju även om etiska frågor. Att vara forskare eller att vara ett vinstdrivande läkemedelsföretag… Vem skall tjäna pengar / hur dyr kan medicin bli / varför skall läkemedelsföretagen och investmentbolag satsa på just det här / kommer medicin kunna användas till andra vanligare sjukdomar… / Hur många patienter med FOP finns det egentligen? Hur stort är mörkertalet… Den gamla statistiken vi har säger 1 på 2 miljoner men i Sverige finns det 14st på 9miljoner och om ingen av de jag känner till med FOP i Sverige hade dött sedan 2001 så hade siffran varit 18stycken på 9miljoner.

Det var otroligt mycket att lyssna på och för mig som inte är forskare så var det bitvis galet svårt att hänga med, jag blev så glad när min rumskamrat som är IPC representant från Australien kommer in på vårt rum och utbrister “Åhhhh allt detta forskningsspråk som jag inte förstår nånting av” lyckan att inse att det inte var min Engelska som var problemet. Att lyssna på Eileen, Fred och Bob från labbet i Philadelphia har jag ju gjort många gånger sedan 2001 så deras ord har jag ju lärt mig. Nu var det många andra att lyssna på, men jag satt där envist, jag lyssnade och tänkte att -jamen va faaan! har jag lärt mig om FOP forskning på det här sättet tidigare så är det väl bara att fortsätta lyssna, nåt fastnar alltid och lite så är det. Ett par av forskarna har jag lyssnat på i Italien och i UK tidigare i år och det var redan nu enklare att hänga med i deras presentationer. Men det är långt ifrån enkelt. Fast å andra sidan var det ju inte till mig just den fördjupade forskningsinformationen var. Men det är otroligt häftigt att se presentationerna och inse hur mycket det trots allt forskas idag. Det är ju så att allvarliga brännskador och trauman, amputationer hos krigsoffer också skapar förbeningar med smärtsamma konsekvenser och det är ju lite samma frågor, varför/vilka olika triggers är det i kroppen som gör att de spontana flare upsen/förbeningarna startar? Även om man hittat genen och man vet att man inte får slå sig, ta IM sprutor med mera så har inte alla frågetecken retts ut än.

Kaffe, lunch, mingel, middag. Det är ju egentligen där min roll kommer in lite mer, att knyta nya kontakter, fördjupa relationer med de jag träffat tidigare både läkemedelsföretag, läkare, forskare, investmentbolag, FDA, NIH. Att att svara på deras frågor och funderingar, dela med mig av vårt liv och mitt arbete som FOP Ambassadör i Skandinavien och även representant för Sällsynta diagnoser i Sverige. Att liksom knyta ihop och se vad jag kan ta med mig av idéer och tankar även till Riksförbundet Sällsynta diagnoser och NFSD både i Sverige och Europa.

IFOPAs IPC, det Internationella President Rådet för FOP. Utöver de 5patienter med FOP som var inbjudna så var vi IPC representanter också inbjudna, alla hade inte möjlighet att närvara men Sverige/Skandinavien(jag), Australien, Sydafrika, UK, USA, Italien, Argentina, Kina var där. Det är ju otroligt viktigt för oss att träffas eftersom vi annars bara kommunicerar via mail på Engelska, det är inte lika enkelt/snabbt som Svenska för mig. Det är skönt att få möjlighet att ha dialoger och även fördjupa våra relationer och vårt samarbete, att förstå lite av varandras olika dilemman i de olika länderna. Och såklart få en hel del arbete med sig hem att lägga fokus på, att bland annat översätta formuläret för patientregistreringen när den är helt klar så den kan lanseras så snabbt som möjligt ut till alla länder. Där skulle jag ju behöva leta rätt på vilka instanser i Norge, Danmark, Finland och egentligen även Sverige som kanske skulle kunna hjälpa till med översättningar på kort varsel. De som inte går att lösa översättningar till får fylla i den Engelska versionen(de personer som klarar av det). När infon väl är klar på Engelska så är ju önskan att man skall lansera det direkt, men det skall översättas och dubbelkollas av en läkare, precis som vi gjorde med FOP Flare up enkäten. Att sedan informera alla patienter runt om i hela världen så dom registrera sig och uppdaterar informationen var 6e månad. Allt för att framtida kliniska tester och framtagning av medicin och botemedel skall kunna utföras/utvecklas så snabbt och bra som det bara går.

I de länder där ingen IPC representant finns, finns ju heller ingen som “tar tag” i den här biten. Det är inget som per automatik går ut till en speciell instans inom vården för sällsynta diagnoser i varje land, för en sådan instans existerar inte idag… (NFSD, EURORDIS, såg ni lampan som tändes i min hjärna där ;)). Vad som istället händer är att olika läkemedelsföretag skapar dessa patientregister och resultatet blir att det finns flera olika register som ägs av respektive läkemedelsföretag utan att de delas med varandra, eller delas till en hög kostnad, vilket inte är det ultimata för att nå bra resultat som på snabbast möjliga sätt gynnar patienten. Men i det här fallet så är det  IFOPA (patienterna) som äger registret och det skall bara finnas ett FOP register för alla. I många länder får vi ju dela med oss av vår egen sjukdomshistoria hur vi vill, men i vissa länder som till exempel Kina får du inte dela med dig av din egen sjukdomshistoria  hur som helst, så där krävs även tillstånd från “högre instanser”. Som sagt… Man lär sig många nya saker när man får äran att tilldelas ett barn med en sällsynt diagnos som FOP.

Sista dagen hade vi även en helt suverän workshoplunch (ingen vilotid här inte) där var vi indelade  i grupper om 12st representanter från alla de olika grupper som var där, totalt var vi runt 120 personer. Eileen ledde gruppen jag var i, det var 2st frågor som vi skulle ge svar på utifrån våra olika perspektiv och sedan fick vi sätta klisterlappar på de förslag vi ansåg var bäst/viktigast, allt material kommer att gås igenom ordentligt och sammanställas, men en snabb sammanställning gjordes direkt som vi fick ta del av innan dagen var slut.

“Samarbete för framgång – framtid & frihet”

Marie H Fahlberg
Stötta FOP forskningen via #runforfopSE  el. Bankgiro 5823-7140.

• Utsedd till årets eldsjäl av VH Assistans 2013.
• Vinnare av IFOPAs Jennie Peeper Outstanding International Leadership Award 2012.
• Nominerad till David Legas stipendium 2012.