Välkomnar 2017 med reflektion...

Ett nytt spännande FOP-år har precis börjat. Men det är lika spännande att backa och läsa de första blogginläggen från 2016. Att även gå igenom året. Inventera vad som egentligen hände. I det här inlägget kommer jag reflektera över två saker, mitt ideella arbete med FOP och kliniska studier. Hur såg tankarna ut och hur blev det och vad betyder egentligen kliniska studier.

Från att ha arbetat ideellt med FOP i stort sett all ledig tid vid sidan om träningen under väldigt många år så berättade jag i början på 2016 att jag skulle minska ner tiden (det inlägget finns här). Jag är ganska stolt över mig själv, för till slut så fick jag till det. Det var lite körigt ett tag i somras. Jag fick stanna upp och ta en vecka till att gå igenom alla FOP och FOP-relaterade papper jag hade samlat i pärmar sedan 2004, och alla papper från diverse olika sällsynta möten jag närvarat på. Dom hade samlats i mappar, en konstant växande hög sedan diskbråcket 2010. Jag ögnade igenom varenda papper, strukturerade upp och kastade massor. Med ens blev “min röda FOP tråd” tydlig igen. Mina gamla anteckningar från 2009 gav mig många leenden och insikter om vilka saker som är viktigast, vad jag måste förändra och plocka bort gällande alla olika ideella åtaganden jag under åren samlat på mig.  Var gör jag bäst nytta för FOP idag och var behövs istället andra människor för att bygga någonting bättre.

Sista halvåret fick jag köra med ena foten på bromsen samtidigt som jag gick “all in” i de saker som faller inom ramen av min röda FOP tråd. Att blogga och berätta om allt jag gör tar enormt mycket tid, men är samtidigt väldigt givande, utvecklande och roligt. Men för mig är det viktigast att få saker gjort, inspirera, skapa förändringar och förbättringar för många människor. Och att orka finnas till hands när och där jag verkligen behövs. Samtidigt är det väldigt viktigt för FOP att berätta, synas och höras. Ibland tar det dessvärre längre tid att berätta än att göra, så bloggandet minskade under 2016.

Under de senaste nio åren har jag nätverkat enormt mycket, varit på kurser, möten och utbildningar. Lärt mig massor och knutit många underbara viktiga och sällsynta kontakter för att kunna bana en väg för en förenklad och förbättrad framtid för alla oss som på olika sätt lever med FOP. Det finns så mycket mer att lära och göra i den sällsynta världen, men men efter rensningen i augusti så insåg jag att jag behövde ta mig tillbaks till min röda FOP tråd och verkligen börja använda mig av allt jag fått med mig på resans gång. Det är lätt att dras med i andras spännande, parallella röda trådar och glömma sin egen resa för det händer så mycket nytt på vägen.

2016 blev ett enormt lärorikt år på många sätt, med extra energi och bra fokus på sluttampen som bidrog till ett suveränt IPC-möte i Boston och min 50årsfest för FOP med Eric gadd som drog in 35 tusen extra till insamlingen. Totalt landade årets insamling på 105 900:- TUSEN TACK! Alla som bidragit. Det var många tankar, funderingar och reflektioner 2016. I år tänker jag att det kan vara bra att inte tänka så mycket. Istället verkligen se till att gasa på i rätt riktning, köra vidare på den röda FOP tråden och göra det bästa av den potential jag har. Samtidigt fördjupa och förbättra de viktiga kontakter & samarbetspartners som behövs för att skapa en bra framtid för FOP. Ett liv som även passar mig och min familj för då brukar många andra människor få  glädje av det i långa loppet. 

FOP året 2016.
Det handlade till stor del om *kliniska studier.
Jag vill gärna reflektera över dom i det här inlägget och förklara lite mer, på enkel Svenska. Vad har hänt och var är vi på väg.

Clementias Fas 2 studie med Palovarotene avslutades och en sammanställning med väldigt positiva resultat presenterades i slutet på året och den utökade fas2 B studien startade parallellt. Och planeringen för en eventuell fas 3 studie startade. Läkemedelsföretaget Regeneron påbörjade de första kliniska studiera med Activin-A. En fas 1 studie där man testar biverkningar och säkerheten på friska frivilliga personer.

*Nu tänker jag vara tydlig “Kliniska studier”. Det är inte självklart att vi vanliga människor förstår vad kliniska studier betyder. Kort och förenklat sagt på vanlig Svenska “Man testar medicin på människor”. I Clementias fas 2 studie innebar det att man testade en potentiell medicin på patienter med FOP. Det är alltså ingen färdig medicin än, utan en substans (fast det är ju en liten tablett, så på sätt och vis är det medicin fast den inte finns än) som kan komma att bli en medicin när man rett ut om den fungerar och i vilken dos. FOP patienter är alltså “försökskaniner” för att se om den här potentiella medicinen (palovarotene) fungerar, och i vilken dos, och om den är säker på vuxna patienter med FOP och eventuella biverkningar hur de påverkar patienter med FOP. Därefter inkluderades även barn i studien. Innan dess har det varit möss och efter det även friska, frivilliga människor som man testar biverkningar på, den så kallade fas 1 studien. Med Palovarotene så hade vi tur, den har testats för en annan sjukdom tidigare och många människor har redan medicinerats med den under en längre tid. Så vi tjänade några år och hoppade rakt in i fas2 studien.

Fas 1 studier är enormt viktiga, det kan finnas biverkningar av mediciner som kanske är struntsaker för en frisk människa men orsakar allvarliga komplikationer för en FOP patient. Därför kan man inte gå direkt i en fas 1 studie testa medicinen på FOP patienter även om man ser jättebra resultat på papperet och på möss. Man behöver även se hur medicinen påverkar en frisk människa under en lite längre tid, för att se att inga andra allvarliga biverkningar dyker upp på vägen som kan ha ännu värre konsekvenser för en FOP patient. Det är lätt att tänka “huvudsaken att mitt barn får leka, ramla och slå sig utan att det blir skelett, så farligt kan det väl inte vara? huvudsaken det stoppar FOP”.

Jag hittar på ett exempel för att vi bättre skall förstå fas 1 studier. 
Vi tänker så här: Om till exempel en fas1 studie skulle ge lite försämrat immunförsvar på en frisk person. Då kan det funka bra, man kanske blir lite oftare förkyld, drabbas kanske oftare av infektioner och blir småsnorig stup i kvarten, det kan vara lite jobbigt såklart och kanske ingen medicin man skulle vilja ha. Medan ett försämrat immunförsvar på en vuxen FOP patient med skelettbildningar och redan försämrad lungkapacitet så ökar ju risken för att man får lunginflammation och även risken att dö. Just den typen av “försökskanin” för biverkningar vill man ju inte utsätta FOP patienter för. 

Jag tycker personligen att det är viktigt att förstå sånt här och jag vet (av egen erfarenhet) att det inte är självklart att vi vanliga människor/föräldrar/drabbade/anhöriga förstår det per automatik.  Men när man får det förklarat så får iallafall jag ytterligare förståelse varför det måste ta tid. En tacksamhet att man inte bara försöker få ut medicin till vilket pris som helst. FOP patienternas medverkan är ju däremot en grundförutsättning för fas 2 och fas 3  studier för att se om den verkligen fungerar och stoppar flare ups/skelettbildning och vilken dos som behövs. Men när man lever med en sällsynt diagnos som FOP så lever man ju lite hela livet som en “försökskanin”. Hela livet är ju som ett experiment för man vet aldrig vad ens FOP kan hitta på. Och läkare, vårdpersonal, skola, habilitering, sittande, liggande, levande måste experimenteras fram för att hitta saker som fungerar utifrån individen. Så… Det här med att vara försökskanin är ju en del av FOP-livet. Men det viktigaste är att alltid se till helheten och patientens bästa som utgångsläge innan man testar saker.

Vi är så privilegierade att ha dessa forskare och läkemedelsföretag som verkligen brinner för att ta fram medicin för FOP. Den lilla, lilla diagnosen FOP som är så sällsynt att den nästan inte finns. Eller som läkaren på TV sa i ett avsnitt av Fråga doktorn våren 2001 när en mamma skickat in en fråga om FOP;  “Det är ju nästan ingen som har så det är ju inte så mycket att prata om” utöver de allvarliga felaktigheter han sa, utan någon insikt om flare ups med skelettbildning som kan orsakas av trauman, IM injektioner, biopsier och operationer. Jag blir fortfarande upprörd när jag tänker på det, dessa allvarliga felaktigheter i en så kallad “seriös TV kanal” och för allmänheten i ett program de flesta drar likhetstecken till ett väldigt seriöst och professionellt fakta-program. Men det är ju samtidigt en av de saker som drivit mig framåt i mitt arbete med FOP Sverige.se som IFOPAs ICP representant och FOP koordinator i Sverige. Att skapa en plattform där man snabbt får pålitlig information, rätt och snabb vägledning och tillgång till senaste nytt gällande både forskning och behandling.

Allt det jag lärt mig om kliniska studier har jag lärt mig tack vare jag fick en son med FOP. Jag visste inte ens vad särläkemedel var första gången jag hörde om det för flera år sedan på ett möte med Riksförbundet sällsynta diagnoser. Kombinationen med att jag har ett nördigt intresse av att lära mig och verkligen vill förstå hur det går till “bakom kulisserna”, varför tar det tid, vad måste göras och varför och hur kan jag på bästa sätt bidra. Och även för att förstå hur jag skall kunna föra det vidare på en vanlig enkel Svenska som även barn förstår, det är väldigt viktigt för mig. 2016 föll mycket på plats, lite mer tryggt och känslan av att en ny kunskap, nya termer, nya ord har fastnat ganska bra. Det är ett spännande men avancerat och allvarligt område på många sätt. Det är så viktigt att framtida medicin inte kastas fram utan verkligen testas ordentligt. Så mediciner för patienter inte orsakar allvarliga biverkningar.

Vi vill ha en säker medicin så det måste få ta den tid det tar. Det bästa vi kan göra är att se till att leva och ha roligt på vägen. Att leva utifrån de förutsättningar vi har idag och se allt vi kan göra. Med fokus på möjligheterna och hitta glädjen i livet.

Det här blev ett långt inlägg.  Tack alla som orkade läsa hela vägen. Här nedan kommer några länkar att klicka vidare på. En helt ny länk är Instagram, jag smygstartade den i december för att enkelt kunna länka vidare till FOPSverige.se via mina andra två IG konton. Dels min yoga men framförallt via mina smycken där jag varje vecka har en giveaway/utlottning för att uppmärksamma och sprida information om FOP.

• TUSEN TACK! Alla som donerat 2016.
• Senaste nytt i läkemedelsutvecklingen för FOP.
• Följ FOP Sverige.se på FB.
• Följ FOP Sverige på Twitter. (Mars 2017)
• Följ FOP Sverige.se på Youtube.
• Följ FOP Sverige.se på Instagram.

Hejsvejs // Marie H Fahlberg
FOPsverige.se
FOP Koordinator & IFOPAs IPC representant i Sverige.
Ordförande i Svenska Skandinaviska FOP föreningen från starten juli 2004- april 2017.

”Fråga inte dig själv vad världen behöver. Fråga dig själv vad som väcker dig till liv och gör sedan det. För vad världen behöver är människor som verkligen har vaknat till liv.”  – Harold Whitman